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Pubblicata il 27/06/2017 alle 20:03:44 in Scienze

LOMBARDIA. ACCORDI PER LA RICERCA, DEL GOBBO: PARTE DA QUA IMPORTANTE CONTRIBUTO CONTRO DISTROFIA DI BECKER



SOTTOSCRITTO ACCORDO CON ITALFARMACO E POLICLINICO DI MILANO
AL VIA LA SPERIMENTAZIONE SUI PRIMI 50 PAZIENTI MALATI


Milano, 27 giugno 2017 -  Arriva dalla Lombardia un contributo importante per combattere una malattia rara come la distrofia di Becker. LA SPERIMENTAZIONE DI GIVINOSTAT - "Oggi - ha spiegato l'assessore all'Universita', Ricerca ed Open innovation Luca Del Gobbo - non esistono farmaci e terapie per questa sindrome. Grazie agli 'Accordi per la Ricerca e l'Innovazione' finanziamo con 3,23 milioni di euro la sperimentazione di Givinostat. Il progetto, portato avanti da ItalFarmaco, Policlinico di Milano e il Centro di Ricerca Opis, prevede uno studio clinico sperimentale in 50 pazienti per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat in questa forma di distrofinopatia".

PRIMI IN EUROPA AD INVESTIRE 106 MILIONI IN RICERCA E INNOVAZIONE - "Siamo la prima Regione in Europa - ha continuato Del Gobbo - ad aver investito 106 milioni di euro a fondo perduto su progetti di Ricerca e Innovazione. Ne finanziamo subito 32 destinando loro un contributo pari a una media del 50 per cento del costo di ogni singolo intervento". COSA SONO - Gli Accordi sono strumenti nuovissimi lanciati dalla Regione Lombardia e che riguardano l'innovazione di prodotto o di processo di altissimo profilo. Sono stati presentati da una 'rete' fatta da almeno un'impresa (di qualunque dimensione) e un centro di ricerca e/o Universita'. Ne sono arrivati poco meno di 100; 51 sono stati ammessi alla fase di negoziazione e 32, appunto, saranno finanziati con i 106,7 milioni di euro regionai. I 32 progetti selezionati hanno coinvolto 210 soggetti di cui 80 organismi di ricerca (63 pubblici e 17 privati) e 130 imprese (89 piccole e medie e 41 grandi).

BASTA FINANZIAMENTI A PIOGGIA - "Si lascia la vecchia idea di bando - ha sottolineato Del Gobbo - per arrivare a un vero e proprio patto negoziale fra imprese e centri di ricerca. In questo modo abbiamo creato un percorso con meno burocrazia e con tempi certi".

EFFETTO LEVA - Gli accordi hanno un effetto leva importante, i 106 milioni investiti consentono a imprese e centri di ricerca di investire 206 milioni di euro.

LE CARATTERISTICHE DELL'INNOVAZIONE - L'84 percento dei 32 progetti utilizzano tecnologie abilitanti, il 62 prevedono poi di arrivare a brevetti depositati a fine progetto. L'innovazione proposta e': - radicale per il 37 per cento dei progetti - incrementale per il 63.

Di seguito una breve scheda del progetto per la sperimentazione

IL PROGETTO - La distrofia muscolare di Becker (DMB) e' una patologia neuromuscolare appartenente al gruppo delle distrofinopatie, di cui la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rappresenta la forma piu' grave. E' una malattia rara, diagnosticata tra i 10 e 30 anni di eta', che colpisce i maschi, con frequenti complicanze osteoarticolari e respiratorie, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare con conseguente perdita di deambulazione. Non esiste una terapia specifica per la DMB: l'approccio terapeutico e' multidisciplinare e principalmente finalizzato ad affrontare le possibili complicanze. L'impatto economico derivante dall'utilizzo da parte dei pazienti dei servizi sanitari e' di grande entita'. Inoltre, le complicanze legate alla malattia impediscono lo svolgimento delle mansioni socio-lavorative, e la gestione dei pazienti comporta un importante carico fisico ed emotivo per le famiglie. Italfarmaco ha deciso di sperimentare Givinostat, utilizzato per combattere la DMD, anche per la distrofia di Becker. Il progetto prevede uno studio clinico sperimentale di fase 2 randomizzato, in doppio cieco (pazienti che assumono il trovato e altri che assumono un placebo), in 50 pazienti DMB, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat in questa forma di distrofinopatia.

PARTENARIATO - Costituito da Italfarmaco, multinazionale chimico-farmaceutica; da OPIS, centro di ricerca con 10 sedi in Europa e Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico con 3 unita' operative: Neurologia, Malattie neuromuscolari e Neuroradiologia

IMPATTO TERRITORIALE - Il progetto, oltre a fornire una cura efficace, avra' un forte impatto economico sul sistema sanitario e sula spesa pubblica: per ogni paziente vengono spesi annualmente 40.000 euro. Inoltre la conferma dell'efficacia di Givinostat aprira' la possibilita' di utilizzare la molecola anche per il trattamento di altre distrofie muscolari.

Redazione

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