(mi-lorenteggio.com) Milano. 30 settembre 2018. Di fronte ad una malattia complessa come la SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), ad una progressione variabile caso per caso, i ricercatori tornano alla ‘base’, allo studio dei meccanismi molecolari che sottintendono l’insorgenza della patologia per progredire nella conoscenza della patologia e arrivare a nuove ed efficaci strategie terapeutiche. E’ quanto emerge dalle tre giornate di lavori dell’evento di divulgazione scientifica ‘Focus SLA’, che si è concluso oggi a Genova e a cui hanno partecipato circa centocinquanta ricercatori provenienti da tutto il mondo, medici e pazienti per confrontarsi sulle novità e gli sviluppi della ricerca scientifica sulla SLA, ma anche le nuove terapie e i più aggiornati approcci relativi all’assistenza. A promuovere l’appuntamento AISLA,
Sindaco di Genova Marco Bucci
l’Associazione italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, Fondazione AriSLA, principale organismo in Italia che finanzia progetti di ricerca sulla SLA, insieme per la prima volta con un nuovo partner, costituito dal gruppo di scienziati italiani ‘MND’ (Motor Neuron Diseases, Molecular and Cellular Basis of Vulnerability), coordinato da Caterina Bendotti (Istituto Mario Negri IRCCS, Milano), Giambattista Bonanno (Università di Genova) e Angelo Poletti (Università di Milano), che si occupa di investigare le cause della neurodegenerazione.
In apertura dei lavori dell’ultima giornata è intervenuto anche il Sindaco di Genova, Marco Bucci: “La città di Genova è davvero orgogliosa di poter ospitare questo convegno che riveste un’enorme importanza per i pazienti, per le loro famiglie, per i medici, per gli scienziati e per i ricercatori che sono impegnati in una durissima battaglia contro questa patologia. Da Genova credo che debba partire un appello forte e chiaro: la ricerca va aiutata e sostenuta con grande impegno, con adeguate risorse, perché riveste un rilievo assoluto”.
Stanley Appel, professore di neurologia
NUOVE TERAPIE. Nella sua attesa lettura magistrale di ieri, Stanley Appel, professore di neurologia e co-direttore del Houston Methodist Neurological Institute, e membro dell’Advisory Board di Fondazione AriSLA, ha spiegato il suo ultimo studio su una nuova immunoterapia che ha coinvolto 3 pazienti con SLA e che apre a nuovi scenari per rallentare la progressione della malattia. Nel complesso, lo studio ha dimostrato che è sicuro per i pazienti aumentare i livelli di Treg, cellule fondamentali del sistema immunitario coinvolte nei processi di regolazione della risposta immunitaria, e che la progressione della SLA può essere rallentata. Lo studio di fase 2 è in programma per l’autunno e avrà lo scopo di determinare se la progressione della malattia possa essere rallentata per periodi prolungati.
Tra le terapie emergenti presentate, si evidenzia lo studio illustrato da Alex McCampbell dell’azienda biotecnologica Biogen, Cambridge, MA USA, che ha parlato di due trial di fase 1 in pazienti con mutazione del gene SOD1 e C9ORF72, che prevedono l’uso di molecole, gli oligonucleotidi antisenso, che hanno come bersaglio la regolazione della espressione delle proteine che risultano alterate, per il trattamento delle malattie del motoneurone con l’obiettivo di contrastare la progressione della malattia. Lo studio SOD1 al momento si sta effettuando negli Stati Uniti e in Europa, lo studio C9ORF72 sta partendo per il momento in Europa.
Nel corso del ‘Focus SLA’, sono stati presentati interessanti studi che riguardano altre cellule ‘target’ coinvolte nella SLA, oltre al motoneurone, come glia (cellule che, assieme ai neuroni, contribuiscono alla funzionalità del sistema nervoso) e sistema immunitario. In questo panel, si evidenziano le relazioni di Ludo Van Den Bosch dell’Università di Leuven (Belgio) sulle alterazioni della comunicazione tra motoneurone e muscolo e di Laura Ferraiuolo, Università di Sheffield, UK, che ha esposto le sue ricerche in merito all’utilizzo degli astrociti (cellule di supporto ai neuroni) derivati da cellule dei pazienti e che possono avere implicazioni terapeutiche promettenti.
Redazione